自身免疫性肝病是一組免疫介導(dǎo)的肝臟損傷，根據(jù)臨床表現(xiàn)、生物化學(xué)、影像學(xué)和組織病理學(xué)特點，可簡單地分為以肝炎為主型的自身免疫性肝炎(AIH)和以膽系損害及膽汁淤積為主型的原發(fā)性膽汁性肝硬化(PBC)和原發(fā)性硬化性膽管炎(PSC)。這三種疾病均可表現(xiàn)為嚴(yán)重的肝臟病變，并可進(jìn)展至肝硬化。由于其病因和發(fā)病機(jī)制尚未完全闡明，目前亦無治愈性藥物，這些疾病仍是導(dǎo)致肝功能衰竭的重要病因，各占肝移植術(shù)病例的4%～5%。
由于在建立動物模型方面僅取得部分成功，因此進(jìn)展相當(dāng)緩慢。盡管最近在器官移植領(lǐng)域已開發(fā)出了很多免疫抑制劑，但是早在上世紀(jì)60年代末和70年代初，就已確定的AIH的治療方案，仍沿用至今。
強(qiáng)的松單獨(dú)或與硫唑嘌呤聯(lián)合治療是AIH的主要治療方法，可顯著延長患者的生存期。然而，糖皮質(zhì)激素在PBC或PSC的治療中沒有明顯的治療效果。而且，糖皮質(zhì)激素治療膽汁淤積性肝病時會加重患者的骨質(zhì)疏松程度。在口服熊去氧膽酸(UDCA)的基礎(chǔ)上加用布地耐得(肝臟首過效應(yīng)較高，從而不良反應(yīng)較小)治療PBC時療效僅略有提高。
硫唑嘌呤和環(huán)孢素A治療PBC也未能顯示顯著的益處。UDCA可改善PBC患者的部分生物化學(xué)參數(shù)。然而，UDCA對PBC患者生存期的影響尚有爭議。雖然有薈萃3項研究包括500例患者的分析顯示UDCA延長PBC患者的生存期，但另一項薈萃7項包括1000例以上PBC患者的研究未能顯示UDCA對生存期有明顯益處?；谀壳癠DCA的臨床研究結(jié)果，而且沒有明顯不良反應(yīng)，大多數(shù)臨床醫(yī)師仍將UDCA作為PBC的首選治療。尚不清楚UDCA治療PSC的療效。但大劑量UDCA或許可改善PSC患者膽汁淤積性生物化學(xué)參數(shù)。盡管隨訪6年以上，未見到生存率的顯著改善，目前UDCA尚不能確定地推薦為PSC的有效治療藥物。方法學(xué)、隨訪期、入選標(biāo)準(zhǔn)和治療終點方面的差異造成了不同的結(jié)果。顯然需進(jìn)一步開展大規(guī)模前瞻性研究來解決這一爭議。
總之，目前自身免疫性肝病的治療決策是相對簡單的：對于肝炎性成分顯著者予以免疫抑制治療，而對于膽汁淤積為主者給予UDCA治療。考慮免疫抑制和UDCA的聯(lián)合治療具有一定病理生理學(xué)基礎(chǔ)。界面性肝炎也可以是PBC患者的主要病理學(xué)特征，在這種患者中使用布地耐德可能會取得滿意療效。相似的，在PBC中，UDCA不僅對膽汁淤積指標(biāo)有改善作用，血清轉(zhuǎn)氨酶水平也顯著降低。UDCA潛在的免疫調(diào)節(jié)和細(xì)胞保護(hù)作用可能也給AIH患者帶來好處。在一項病例數(shù)較少的研究中，UDCA可改善AIH患者的生物化學(xué)和臨床指標(biāo)，但未被證實在激素耐受病例中作為聯(lián)合治療有明顯益處。我們認(rèn)為，無論是免疫抑制治療還是UDCA治療，均在疾病早期階段療效較明顯，至肝硬化階段，不僅療效不明顯，糖皮質(zhì)激素的不良反應(yīng)也明顯加重。因此，自身免疫性肝病的早期診斷和治療是我們面臨的重要課題。