急性早幼粒細(xì)胞白血病的臨床表現(xiàn)正常骨髓造血功能衰竭相關(guān)的表現(xiàn)，如貧血，出血，感染;白血病細(xì)胞的浸潤(rùn)有關(guān)的表現(xiàn)，如肝脾和淋巴結(jié)腫大，骨痛等。因此，患者早期治療極為重要。急性早幼粒細(xì)胞白血病患者常見的治療有以下四種。
一、誘導(dǎo)分化治療
在維A酸(ATRA)臨床應(yīng)用之前，體外實(shí)驗(yàn)證實(shí)維A酸(ATRA)能誘導(dǎo)白血病細(xì)胞株(如HL-60細(xì)胞)和APL原代細(xì)胞分化。1986年我國(guó)學(xué)者在國(guó)際上首次使用全反式維A酸誘導(dǎo)分化治療APL，并獲得了成功，目前維A酸(ATRA)誘導(dǎo)分化療法主要用于APL，并已開始嘗試于其他類型的AML及一些實(shí)體瘤。維A酸對(duì)腫瘤細(xì)胞的作用機(jī)制與化療藥物不同，它通過促進(jìn)APL細(xì)胞的分化、糾正出凝血機(jī)制的異常，避免化療所致的骨髓抑制和誘發(fā)DIC的可能，使白血病的治療出現(xiàn)了重大的突破，使APL的預(yù)后大為改觀。
二、砷劑治療
1、誘導(dǎo)緩解：維A酸(ATRA)治療初治APL，雖可取得很高的緩解率，但多數(shù)病例易產(chǎn)生耐藥性，復(fù)發(fā)后再用維A酸(ATRA)治療，效果較差。自20世紀(jì)70年代初期哈爾濱醫(yī)科大學(xué)用以砷劑為主要成分的“癌靈1號(hào)”治療APL，取得較好療效。誘導(dǎo)緩解治療方案：成人0.1% As2O3注射液10ml/d，加入5%葡萄糖液250～500ml中，靜脈滴注3～4 h，兒童可按6mg/m2計(jì)量，4周為1個(gè)療程，每療程可間歇5～7天，也可連續(xù)用藥，2個(gè)療程病情無緩解為無效。
2、APL完全緩解后砷劑治療：應(yīng)用常規(guī)劑量As2O3，每療程2～3周，As2O3應(yīng)用間歇期在CR后第1、2、3及3年后分別為1、2、3或4及6個(gè)月;也可將As203與聯(lián)合化療(HA、DA或Am-C+米托蒽醌(NVT)/依托泊苷(VP-16)交替進(jìn)行。
三、ATBA聯(lián)合As203治療APL
維A酸(ATRA)治療APL可取得80%～90%的完全緩解率(CR)，與典型的細(xì)胞毒藥物相比，維A酸(ATRA)能夠改善APL患者的凝血障礙而不引起骨髓抑制，然而維A酸(ATRA)可能引起致死性的藥物相關(guān)綜合征，同時(shí)單用維A酸(ATRA)維持治療常引起白血病的復(fù)發(fā)，因而限制了其應(yīng)用。
As203不但能誘導(dǎo)初治APL取得CR，還可誘導(dǎo)經(jīng)細(xì)胞毒藥物、維A酸(ATRA)等治療后復(fù)發(fā)的患者達(dá)到90%的CR。體外實(shí)驗(yàn)證明As2O3的作用機(jī)制與維A酸(ATRA)不同，能引起白血病細(xì)胞發(fā)生凋亡。維A酸(ATRA)聯(lián)合As203對(duì)APL細(xì)胞系與新鮮APL細(xì)胞作用的研究表明，兩種藥物聯(lián)合具有協(xié)同促分化作用，也可促進(jìn)耐藥細(xì)胞對(duì)藥物的敏感性。
四、造血干細(xì)胞移植HSCT
初發(fā)病例用維A酸(ATRA)聯(lián)合化療，CR可達(dá)70%～80%。且大部分患者在首次復(fù)發(fā)后應(yīng)用As203或再次應(yīng)用維A酸(ATRA)與化療等，還可獲得較高的二次緩解率(CR2)，因此一般認(rèn)為首次緩解的患者并不主張行HSCT治療。盡管目前的治療方法可使APL獲得較高的緩解率，但復(fù)發(fā)率仍達(dá)25%，對(duì)于這些患者自體或異基因干細(xì)胞移植不失為一種挽救的治療方法。在臨床應(yīng)用維A酸(ATRA)之前，HSCT可使45%的二次緩解的患者治愈。