POEMS綜合征是一種臨床罕見的克隆性漿細(xì)胞病，存在治療難度大、致殘率高、患者生存期短(2-7年)、預(yù)后不良等特點。自2005 年6月起，率先在國內(nèi)使用自體外周血造血干細(xì)胞移植治療POEMS綜合征，取得了顯著療效。
POEMS綜合征是一種由漿細(xì)胞異常導(dǎo)致的周圍神經(jīng)、內(nèi)分泌、血液、消化、皮膚、骨、腎臟、漿膜等多系統(tǒng)臟器損害的罕見病。1980年命名為 POEMS綜合征，是根據(jù)該病的多發(fā)性神經(jīng)病變(Polyneuopathy,P)、臟器腫大(Organomegaly,O)內(nèi)分泌病變 (Endocrinopathy,E)、M蛋白(M-protein,M)和皮膚改變(Skin changes,S)等5種主要特征得名。目前主要采用糖皮質(zhì)激素、細(xì)胞毒藥物及局部放射治療，但預(yù)后不良，致殘致死率幾乎達(dá)百分之百。
深入進(jìn)行臨床研究證明自體外周血造血干細(xì)胞移植是POEMS綜合征有效且安全的治療手段，可最大限度改善癥狀，使患者獲得較高生活質(zhì)量。
來自山東的一名女患者是自體移植治療POEMS綜合征的受益者，先后兩次成功接受治療。2006年，該患者30多歲時由于出現(xiàn)不明原因的足下垂、皮膚變黑等癥狀來到協(xié)和醫(yī)院就診，最終被確診為POEMS綜合征。經(jīng)過分析論證，協(xié)和醫(yī)院為她進(jìn)行了自體外周血造血干細(xì)胞移植。由于發(fā)現(xiàn)早、治療及時，術(shù)后該患者的神經(jīng)系統(tǒng)功能大半恢復(fù)。半年后，看到手術(shù)希望的患者又進(jìn)行了第二次自體移植，神經(jīng)系統(tǒng)基本恢復(fù)，至今無復(fù)發(fā)。
自體移植的核心是大劑量化療，回輸?shù)淖泽w造血干細(xì)胞主要為恢復(fù)造血功能所用。其基本流程為，事先從外周血中采集足夠的造血干細(xì)胞，在低溫冰箱凍存;選取合適的時機對病人進(jìn)行超大劑量化療后，重新將造血干細(xì)胞輸回病人體內(nèi)。在自體移植過程中，超大劑量的化療清除了引起 POEMS綜合征的異常漿細(xì)胞，同時也摧毀了患者自身的免疫系統(tǒng)和造血系統(tǒng)，患者需要進(jìn)入無菌的層流病房進(jìn)行保護(hù)性隔離?；剌敽蟮?到3周內(nèi)，造血功能和免疫功能基本恢復(fù)，患者即可離開層流病房。如果說化療打破了舊生活，移植則為患者創(chuàng)造了新世界。
至今共診治一百余例POEMS綜合征患者，為國內(nèi)最大的病人群體，并在國際上率先采用ONLS評分客觀評價神經(jīng)系統(tǒng)療效，率先應(yīng)用VEGF水平評估療效，研究病例數(shù)及療效接近國際先進(jìn)水平。