HSCT、是當(dāng)前臨床上根治本病的惟一方法。HSCT包括骨髓移植(BMT)、臍血移植(UCBT)、外周血造血干細(xì)胞移植(PBSCT)和宮內(nèi)造血干細(xì)胞移植(IUSCT)。迄今，全世界已成功開(kāi)展HSCT1200例，其中BMT達(dá)1000余例，PBSCT10例，UCBT約30例，IUSCT2例。研究發(fā)現(xiàn)，重型地貧的HSCT有其自身的特點(diǎn)。
(1)受體的選擇
?、俜譃?類(lèi)：移植前病者3個(gè)危險(xiǎn)因素評(píng)分標(biāo)準(zhǔn)將其分為3類(lèi)：Ⅰ類(lèi)：零分，Ⅱ類(lèi)：1～2分，Ⅲ類(lèi)：3分。
?、谖ｋU(xiǎn)因素評(píng)分：A.去鐵胺應(yīng)用史：“0”分為規(guī)則使用，即經(jīng)1次規(guī)則輸血后18個(gè)月開(kāi)始，每周至少5天，皮下輸注持續(xù)8～10h。“1”分為不規(guī)則使用，未達(dá)上述任一標(biāo)準(zhǔn)。B.肝大：“0”分為肝活檢無(wú)纖維化。“1”分為纖維化。BMT效果順序?yàn)棰?gt;;Ⅱ>;Ⅲ類(lèi);無(wú)病存活率分別為85%、80%、53%，纖維化及鐵負(fù)荷是重要危險(xiǎn)因素。
(2)供體選擇
?、傺壪嚓P(guān)HLA全相合的供體：同胞HLA相合供體BMT可治愈80%的重型β地貧，但僅25%～30%患者可找到HLA相合的家系成員供體。作者等自1998年1月國(guó)內(nèi)首例親屬UCBT治療地貧取得成功以來(lái)，至今共完成HSCT12例，植入率83.3%，5年無(wú)病存活率(EFS)58.3%。
?、谘壪嚓P(guān)HLA不全相合(包括同胞、雙親)或單倍體相合供體。Polchi等報(bào)道18例患者BMT后生存率及無(wú)病生存率分別為58%和26%，排斥率41%，總病死率44%。
5、基因治療
從分子水平上糾正致病基因的表達(dá)，即基因治療。
國(guó)際上都在進(jìn)行研究，實(shí)際上地中海貧血是單基因疾病，是研究透徹的。但是動(dòng)物的實(shí)驗(yàn)都在做，臨床的實(shí)驗(yàn)?zāi)壳皼](méi)有成功的。
以上就是小兒α-地中海貧血的所以治療方法了，希望這些方法能夠給大家?guī)?lái)幫助，下面再來(lái)看看小兒α-地中海貧血的預(yù)后有哪些吧。
小兒α-地中海貧血的預(yù)后
α-地中海貧血、HbBart胎兒水腫綜合征，常發(fā)生早產(chǎn)、死產(chǎn)或生后不久死亡。靜止型、標(biāo)準(zhǔn)型預(yù)后好，HbH病正確處理亦預(yù)后較好。
下面再來(lái)和小編一起看看小兒α-地中海貧血是如何進(jìn)行檢查的吧，只有了解了這些之后才能更好的治療小兒α-地中海貧血。
小兒α-地中海貧血的檢查
一、實(shí)驗(yàn)室檢查
1、中間型α地貧
血紅蛋白H病HbH病(HemoglobinHdisease)
(1)外周血象
貧血程度輕重不一，紅細(xì)胞(0.4l～4.06)×1012/L，Hb18～110g/L，網(wǎng)織紅細(xì)胞增加，范圍0.004～0.22(平均0.046)，偶有中、晚紅細(xì)胞。外周血涂片呈明顯紅細(xì)胞大小不等、淺染、異形、靶形和碎片。一般白細(xì)胞和血小板正常。
(2)HbH包涵體和Heinz小體生成試驗(yàn)
HbH包涵體和Heinz小體生成試驗(yàn)均陽(yáng)性，含HbH包涵體紅細(xì)胞陽(yáng)性率3.0%～100.0%，Heinz小體陽(yáng)性細(xì)胞為30.0%～100%。
(3)異丙醇試驗(yàn)
